(ANSA) – MILANO, 19 GEN – Il trapianto autologo di cellule staminali per curare la distrofia di Duchenne ”si puo’ fare in sicurezza”, sapendo cioe’ che non crea problemi all’ organismo dei giovani pazienti, e che anzi puo’ generare ”un ambiente favorevole alla rigenerazione muscolare”. Lo hanno dimostrato i ricercatori dell’Unita’ di Neurologia del Policlinico di Milano, diretta dal professor Nereo Bresolin (Centro Dino Ferrari), il cui studio e’ in via di pubblicazione su una rivista americana del settore. (Bresolin-Duchenne-3.pdf) La distrofia di Duchenne e’ una malattia neurologica oggi incurabile, che colpisce un bambino (maschio) ogni 3500 nuovi nati e che risulta letale entro i 20 anni di eta’, ma costringe il piccolo paziente sulla sedia a rotelle gia’ a 9 anni e mezzo. La malattia, dovuta all’assenza della proteina Distrofina, causa una serie di eventi che portano alla degenerazione del tessuto muscolare, che viene sostituito da tessuto fibroso e adiposo. La conseguenza e’ una progressiva perdita di forza muscolare. ”Non si sa ancora – ha detto Bresolin – se il trapianto di staminali possa risolvere il problema, ma prima di iniziare ogni sperimentazione bisogna avere la prova che comunque non faccia male, ad esempio non produca tumori. Questo era l’ obiettivo della nostra ricerca durata due anni e questo abbiamo provato”. La sperimentazione clinica e’ stata condotta su 8 bambini fra 5 e 8 anni. Le staminali sono state ricavate da prelievi fatti attraverso biopsie nel muscolo tibiale anteriore. Una volta isolate, sono state ‘ingegnerizzate’ in modo da ”correggere il difetto genico alla base della patologia”. In particolare, e’ stato creato un ‘ponte genetico’ in grado di superare il punto di Dna in cui il gene della distrofina era assente, ottenendo cosi’ una ‘proteina ridotta’, ma in grado comunque di ovviare all’ assenza di distrofina che causa la malattia. E’ un procedimento molto costoso, perche’ queste staminali, che vengono sottoposte anche a processi di espansione e di purificazione, sono trattate secondo le norme di Good Medical Practice (GMP) utilizzate per i farmaci. ”Fate conto – ha precisato Bresolin – che in questo caso un barattolino di glucosio puo’ costare anche 5000 euro. E la sperimentazione intera, qualcosa come 30 mila euro a bambino”. Le cellule neuromuscolari cosi’ ottenute sono state iniettate nel muscolo adduttore del mignolo della mano, molto piccolo per limitare i danni in caso problemi (nella sperimentazione clinica vera e propria saranno infuse nel sangue). Quindi, per valutare eventuali danni, e’ stata eseguita la risonanza magnetica, poi ripetuta ogni 2 mesi, con responso sempre negativo. Alla fine sono stati valutati anche i possibili miglioramenti pur su questo piccolo numero di casi. E al test neurofisiologico sulla forza muscolare ”e’ stato osservato – ha detto Bresolin – un ambiente favorevole alla rigenerazione muscolare”. Su questo punto il neurologo milanese si e’ mantenuto volutamente sul vago per non creare aspettative che potrebbero venire deluse dai risultati dei prossimi studi. Ma il fatto che abbia annunciato il proseguimento delle ricerche sull’utilizzo delle staminali per la terapia della distrofia di Duchenne – questa volta in tandem con un consorzio internazionale di Centri di ricerca (di Canada, Francia, Gran Bretagna e Grecia) – significa che ci sono le premesse per essere ottimisti. (ANSA).
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