– Il trattamento con ELEVIDYS ha corrisposto ad aumenti della North Star Ambulatory Assessment (NSAA) a un anno nei pazienti crossover, mentre lo studio è rimasto in cieco
– I risultati della risonanza magnetica a due anni nei pazienti trattati nella Parte 1 mostrano una progressione minima della patologia muscolare, in linea con i benefici funzionali osservati
– I pazienti trattati in modo incrociato mostrano benefici statisticamente significativi del trattamento con ELEVIDYS su NSAA, tempo di salita (TTR) e camminata/corsa di 10 metri (10MWR), se confrontati con un controllo esterno (EC) pre-specificato e ben abbinato
– I pazienti trattati con la Parte 1 mostrano un’espressione sostenuta alla settimana 64 e i miglioramenti funzionali su NSAA, TTR e 10MWR sono stati mantenuti due anni dopo il trattamento e mostrano una divergenza crescente rispetto all’EC
– La sicurezza è rimasta coerente con il profilo di ELEVIDYS già stabilito in un’ampia popolazione di pazienti con Duchenne
– Webcast per gli investitori che si terrà oggi alle8:30 ET
CAMBRIDGE, Massachusetts–(BUSINESS WIRE)–27 gennaio 2025– Azienda farmaceutica Sarepta Therapeutics, Inc.(NASDAQ: SRPT), leader nella medicina genetica di precisione per le malattie rare, ha annunciato oggi i risultati principali positivi della Parte 2 di EMBARK (Studio SRP-9001-301), uno studio clinico di fase 3 globale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), l’unica terapia genica approvata nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.
I pazienti sottoposti a trattamento crossover, ovvero coloro che hanno ricevuto un placebo nella Parte 1 e sono passati allo studio a 52 settimane e sono stati trattati con ELEVIDYS nella Parte 2, hanno ottenuto un miglioramento di 2,34 punti rispetto al basale rispetto ai controlli esterni abbinati nella valutazione ambulatoriale North Star (NSAA) 52 settimane dopo il trattamento (P<0,0001), periodo durante il quale lo studio è rimasto in cieco.
Nonostante fossero più grandi di un anno (età media 7,18 anni) rispetto a quelli trattati nella Parte 1 (età media 5,98 anni), i pazienti sottoposti al trattamento crossover hanno mostrato un beneficio funzionale clinicamente e statisticamente significativo nei test funzionali NSAA, Time to Rise (TTR) e 10 metri di camminata/corsa (10MWR) rispetto a un gruppo di controllo esterno pre-specificato e ponderato in base alla propensione* (EC).